Το πολλά υποσχόμενο φάρμακο για τον καρκίνο dostarlimab βρίσκεται ένα βήμα πιο κοντά στην ευρεία διάθεσή του, αφού ο FDA του χορήγησε το καθεστώς Breakthrough Therapy Designation, το οποίο, εάν είναι επιτυχές, θα επιταχύνει την πορεία του προς την αγορά.
Η ντοσταρλιμάμπη (εμπορική ονομασία Jemperli) παρουσίασε ορισμένα αξιοσημείωτα αποτελέσματα δοκιμών τον περασμένο Ιούνιο. Το Dorstarlimab, ένα αντίσωμα που μπλοκάρει τον υποδοχέα PD-1, εξολόθρευσε πλήρως τους όγκους του καρκίνου του ορθού χωρίς την ανάγκη χειρουργικής επέμβασης, ακτινοθεραπείας ή χημειοθεραπείας.
Μια αποτελεσματική ανοσοθεραπεία θα άλλαζε τη ζωή των ασθενών με καρκίνο του ορθού, με τις τρέχουσες θεραπείες να οδηγούν συχνά σε μια σειρά αρνητικών αποτελεσμάτων στους επιζώντες, συμπεριλαμβανομένης της απώλειας της γονιμότητας και της ακράτειας.
«Ο σημερινός χαρακτηρισμός, ο οποίος βασίζεται στο πρωτοφανές ποσοστό κλινικής πλήρους ανταπόκρισης 100% του dostarlimab που έχει αναφερθεί μέχρι σήμερα, υποστηρίζει μια πορεία που θα συμβάλει στην αλλαγή του θεραπευτικού προτύπου για τους ασθενείς με τοπικά προχωρημένο καρκίνο του ορθού dMMR/MSI-H, οι οποίοι αντιμετωπίζουν μακροχρόνιες δυσμενείς επιπτώσεις στην ποιότητα ζωής», δήλωσε ο Hesham Abdullah, Ανώτερος Αντιπρόεδρος έρευνας και ανάπτυξης της GlaxoSmithKline (GSK).
Ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy Designation έχει σκοπό την ταχεία προώθηση νέων φαρμάκων που θεραπεύουν σοβαρές παθήσεις, για τις οποίες δεν υπάρχει άλλη συγκρίσιμη θεραπεία. Για να έχουμε μια εικόνα, μέχρι τον Ιούνιο του 2024, ο FDA έλαβε 1.516 αιτήσεις για τον χαρακτηρισμό αυτό και μόνο 587 έχουν εγκριθεί. Αυτό συμβαδίζει με τα προηγούμενα έτη, κατά τα οποία εγκρίθηκε περίπου το 30-40% των αιτήσεων.
Το Dostarlimab παρακολουθείται στενά από τους ογκολόγους από τη δοκιμή του σε ασθενείς με καρκίνο του ορθού στο Memorial Sloan Kettering Cancer Center. Εξάλειψε τους όγκους των ασθενών και αυτοί παρέμειναν ελεύθεροι καρκίνου. Αφού ανέφερε αρχικά για 24 ασθενείς, το MSK επικαιροποίησε τα ευρήματα για να συμπεριλάβει 42 συμμετέχοντες.
«Όλοι οι συμμετέχοντες στην κλινική δοκιμή τα πάνε περίφημα», δήλωσε τον περασμένο Ιούνιο η γαστρεντερική ογκολόγος Andrea Cercek του MSK. «Μέχρι στιγμής, 42 άτομα έχουν ολοκληρώσει τη θεραπεία, και όλοι τους δεν έχουν ενδείξεις νόσου. Οι παρενέργειες ήταν αρκετά ήπιες και καλά ανεκτές. Αυτή η νέα θεραπεία αποδεικνύεται επίσης πολύ ανθεκτική. Οι περισσότεροι άνθρωποι που συμμετέχουν στη δοκιμή είναι απαλλαγμένοι από τον καρκίνο για τουλάχιστον ένα χρόνο και οι αρχικοί συμμετέχοντες είναι υγιείς για τέσσερα χρόνια και συνεχίζουν να είναι υγιείς. Το ποσοστό επιτυχίας παραμένει 100%».
Το «100% ποσοστό κλινικής πλήρους ανταπόκρισης» ορίζεται ως «πλήρης παθολογική ανταπόκριση ή καμία ένδειξη όγκων, όπως αξιολογείται με μαγνητική τομογραφία, ενδοσκόπηση και ψηφιακή εξέταση του ορθού».
Η ιδιότητα Breakthrough είναι ο δεύτερος χαρακτηρισμός από τον FDA για το dostarlimab, το οποίο θεραπεύει τον τοπικά προχωρημένο καρκίνο του ορθού dMMR/MSI-H. Έλαβε τον χαρακτηρισμό Fast Track τον Ιανουάριο του 2023. Τώρα, θα υποβληθεί σε περαιτέρω δοκιμές και ταχύτερη εξέταση, με τη βοήθεια του FDA που επιταχύνει τη διαδικασία. Εάν επιτύχει σε αυτό το στάδιο, θα μπορούσε να είναι διαθέσιμο στο κοινό περίπου τρία χρόνια νωρίτερα από τα μη πρωτοποριακά φάρμακα.
[via]
